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悉尼

侏儒症儿福音!墨尔本试验发现一种药物!可使该症患儿的长高速度每年加快50%!(组图)

2019-06-18 来源: HeraldSun 原文链接 评论5条

【今日澳洲6月18日讯】患有最常见侏儒症的婴儿现在有机会接受一种神奇药物的治疗了,这种药物可促进患有骨骼生长障碍的较大儿童的生长。

由墨尔本领导的一项人体试验发现,近四年来,通过每日注射这种药物,软骨发育不全的年轻人的长高速度每年可加快50%,比如从4厘米增长到6厘米。

这样的长高速度,几乎与未患该种罕见遗传疾病的同龄人长高速度相当,而且这种治疗对身体比例或骨骼组成没有负面影响。

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 (Tori English参加到了这种新药试验中来,这种新药可助患有侏儒症的儿童提高他们的生长速度。图片来源:《先驱太阳报》/Simon Dallinger)

Murdoch儿童研究所的首席研究员Ravi Savarirayansaid教授表示,虽然这项世界第一的国际性研究的目的是减轻儿童因矮小而引起的并发症,如睡眠问题、腿部弯曲和脊髓受压等,但教授希望这也能增加他们成年后的最终身高。

“孩子们的腿会变得越来越直,所以他们可能不再需要手术。”

“对于一些女孩来说,这是她们第一次能在不需帮助的情况下自己梳洗。”Savarirayan教授如此说道。

“他们能够跑得更快、不再那么累,他们能够得着自己想拿的东西,并且变得更加独立。”

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 (12岁的Tori English自参加这项测试以来,一直在参加越野赛跑和田径比赛。图片来源:《先驱太阳报》/Simon Dallinger)

“我们现在正处于一个转折点。它将永远改变相关医疗案例的实践做法。”

以35名5—14岁的年轻人为对象所进行的Vosoritide第二阶段试验的结果,于今天发表在了著名的《新英格兰医学期刊》上。

这些儿童中的大多数都将接受该种药物的治疗,直到他们长到18—20岁左右为止(通常孩子们都是在那时停止长高)。

该种药物通过作用于影响四肢和脊柱骨骼生长的基因突变,来产生治疗作用。

在取得这些成果之后,两项规模更大的试验已开始招募参与者(其中一项研究是针对5—18岁的较大儿童,另一项研究则是对5岁以下的儿童使用药物,并将药物与安慰剂进行对比)。

“我给了父母们关于孩子身高、五岁前死亡率和手术机会等问题的所有标准答案——这种药物改变了我所告诉他们的一切,因为我们正在重新定义这一切。”

 “该药物不会根除这种疾病,但我希望它能根除这种疾病的并发症。”

(Doreen)

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最新评论(5)
飘飘芸朵 2019-06-18 回复
患侏儒症的人,骨头不生长是一回事,关键腿还会弯曲,这很让人难受。
脆皮多 2019-06-18 回复
记得初中时的一位同学就是侏儒症患者,但是学习成绩很好,真希望这种药能在 她18岁以前普及。。
丹琳小李子 2019-06-18 回复
为患者们祈祷,祝愿他们及时在18岁前用上此药......
张一一vv 2019-06-18 回复
希望这种药能快速普及至全球,这些医生真是济世活佛!
followspirit 2019-06-18 回复
同意楼上的,侏儒症会有好多痛苦的病征。。一言难尽


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